近日，苏州星奥拓维生物技术有限公司（以下称公司）与合作单位在《Advanced Science》上发表了题为“AAV-Mediated Gene Therapy Restores Hearing in Patients with DFNB9 Deafness”的研究论文。这标志着全球首次将基因治疗应用于遗传性耳聋患者的成功，为数百万遗传性耳聋患者带来了新的希望。
基因治疗近年来一直是医学界的研究热点，全球有多家研究机构尝试将基因治疗技术应用于听力疾病的治疗，但临床应用成功的论文报道在全球范围内尚属首次。
公司的研究团队和合作机构针对一种常见的遗传性听力疾病（OTOF突变型耳聋）进行了临床试验。他们利用创新的基因治疗技术，成功地将目标基因送入患者的听觉细胞中，从而修复了听觉功能。这项研究不仅取得了显著的治疗效果，而且在安全性方面也表现出色。这标志着公司在基因治疗研究方面迈出了重要的一步，也为基因治疗在听力疾病领域的应用开辟了道路。
据悉，至发稿日止，公司与合作机构已对患者进行了最长6个月的术后追踪访视。多数患者在给药后两周即有显著的听力功能再现，给药后一个月即可获得接近正常人的听力。
论文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/advs.202306788
