2023年6月12日，于山东省第二人民医院，苏州星奥拓维生物技术有限公司（以下称“星奥拓维”）与该医院合作开展的“OTOV101N+OTOV101C注射液研究者发起临床研究”启动会顺利举办！ 该临床研究旨在初步评估OTOV101N+OTOV101C注射液治疗OTOF耳聋基因疗法的安全性、耐受性和有效性；计划招募5名受试者，预计于2023年7月完成首例受试者给药。该临床研究已获山东省第二人民医院伦理委员会的批准。

关于OTOV101N+OTOV101C注射液项目

      OTOV101N+OTOV101C注射液是基于AAV双载体策略的基因疗法，用于治疗Otoferlin 基因（OTOF）突变引起的先天性耳聋。Otoferlin蛋白在内毛细胞突触囊泡的胞吐过程中发挥着重要作用，当突触囊泡膜上的Otoferlin蛋白量下降时，声音刺激引发的突触囊泡的胞吐过程异常，导致听力损失。OTOV101N+OTOV101C注射液为1:1配比，通过同种AAV携带 OTOF基因的不同片段，以解决 OTOF基因过大超出单个AAV载体载荷的问题。通过耳蜗内注射，功能性的 OTOF基因被递送至患者耳蜗内毛细胞，恢复其生产正常Otoferlin蛋白的能力；最终，患者在单次给药后恢复长期的生理听力。