近日，苏州星奥拓维生物技术有限公司（Otovia Therapeutics）（简称：星奥拓维）完成5500万人民币的种子轮融资，本轮融资的投资方为复星医药旗下复健资本新药创新基金。

       星奥拓维于2022年1月由复健新药基金孵化设立，是一家专注于内耳听力损伤等相关疾病的创新药生物技术公司，以国际领先的双AAV基因递送、基因编辑和类器官三大平台，针对感音神经性耳聋，开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。

       全球有4.66亿耳聋患者，中国有3200万耳聋患者，但是临床上还没有任何一款耳聋防护和治疗的特效药物。目前临床上最有效的治疗方法只有助听器和人工耳蜗，但是这两种治疗方法都是上世纪80年代发展出来的，有很大的局限性。星奥拓维首席科学家，东南大学柴人杰教授多年来致力于神经元和内耳毛细胞的再生和保护研究，他表示，耳聋防治是健康中国发展战略的重大要求，耳聋防治的一个关键科学问题是如何有效修复或再生功能性内耳毛细胞。作为医学研究一线的科研人员，必须要把临床问题作为科研的出发点，通过科学研究解决临床问题，争取研发出耳科学领域内第一款治疗感音神经性耳聋的基因治疗药物，真正造福于全球耳聋患者。

       过去20年，基因治疗方法，尤其是腺相关病毒AAV（adeno-associated virus, AAV）介导的基因治疗，在遗传性疾病临床治疗领域取得了重大的突破。AAV介导的基因疗法即通过重组AAV病毒将治疗性基因或其它治疗性分子输送到特定的组织和器官中，以达到有效治疗遗传病的目的的方法。重组AAV载体的安全性和有效性已在多个Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验中得到证实。且基因治疗已成为治疗某些遗传性耳聋的可能策略。我们非常有信心，在遗传性耳聋的基因治疗药物研发中，开发出新的针对某些单基因突变引起的遗传性耳聋治疗药物。

图1.AAV介导的基因递送在耳聋治疗中的应用

       治疗感音神经性耳聋的另一种方法是通过促进耳蜗内耳干细胞的增殖分化并再生有功能的毛细胞，从而使耳蜗结构和功能得到修复，从而从根本上恢复耳聋患者的听力。以干细胞为核心的再生医学为我们提供了一个充满希望的解决方案。内耳干细胞的行为受基因调控，多个基因的共同调控作用能够显著促进内耳干细胞向毛细胞方向分化和毛细胞的成熟。因此，开发多基因协同调控的联合治疗药物，将填补耳聋的药物和生物治疗领域空白，为全球耳聋患者带来福音。

       关于星奥拓维首席科学家柴人杰教授：柴人杰教授系东南大学首席教授，生命健康高等研究院执行院长，生命科学与技术学院副院长，教育部长江学者特聘教授，国家重点研发计划首席科学家，青年千人，国家优青。任中国生物物理学会听觉分会会长，中国生理学会干细胞生理专委会副主委、候任主委。致力于神经元和内耳毛细胞的再生和保护研究，近5年发表通讯作者论文92篇，包括Cell,Nature communications等重要期刊论文，获江苏省青年科技奖，树兰医学青年奖，教育部高等学校科学技术奖自然科学一等奖，江苏省医学科技奖一等奖等奖励。去年发表在《细胞》上的论文，入选了2020年度《细胞》正刊的年度最佳论文。在2020年《自然》、《细胞》、《科学》三大正刊的最佳论文里面，与脑科学相关的论文共4篇，这篇也是唯一一篇完全由中国学者独立完成的论文。