中文
ENG
首 页
关于我们
研发和管线
患者专区
投资者和媒体
联系我们
全球
4.66
亿听力残疾者
,
中国
3200
万听力残疾者
患者的需求就是我们的使命
专注领域
研发平台
产品管线
AAV递送系统智能
开发平台
结合AI和实验手段,通过AAV衣壳和启动子元件的大规模定向筛选,达成AAV系统感染和表达特性的双重进化,降低AAV病毒用量并提高治疗特异性,在听力基因治疗中实现精准治疗。
跨物种内耳基因治疗
实验平台
利用自主知识产权的AAV载体进行基因治疗,在多物种中通过恢复耳蜗内的功能性细胞,解决由单基因突变引起的听力障碍;或通过恢复内耳中丢失的毛细胞,解决获得性听力损失。
高通量类器官与
再生筛选平台
利用三维细胞培养建立与体内基因形态、结构形态和生理特性高度相似的内耳类器官模型,助力内耳干细胞与发育、毛细胞再生医学、耳聋疾病研究、耳聋药物开发和精准医疗。
基因编辑平台
基因编辑可较为精确得对特定目标基因进行修饰。CRISPR-Cas基因组编辑工具包括CRISPR–Cas、Base editor、Prime editor等,通过病毒载体AAV将编辑器运输至体内或体外细胞进行基因编辑,实现靶标基因治疗。
超容量
基因递送平台
开发AAV的双载体、三载体系统,在DNA、RNA、蛋白等多个层次实现大基因或者基因编辑工具的拆分,实现超AAV容量基因和基因编辑工具的有效地送,助力听力损失基因治疗。